China afirma haber creado niños modificados genéticamente. ¿Que sigue?

El aparente nacimiento de los primeros bebés del mundo publicados en CRISPR ha provocado una enorme racha ética, y los científicos están conmocionados y escépticos.

Los niños genéticamente modificados están aquí. Al menos eso es lo que dice un investigador chino. Según He Jiankui, de la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur en Shenzhen, las gemelas nacidas en la ciudad hace unas semanas son los primeros seres humanos publicados por CRISPR.

Si sus declaraciones son ciertas, sería un salto enorme e imprudente para la edición de pestañas. Los científicos están asombrados pero escépticos y tienen serias preocupaciones sobre la validez científica del artículo y sus implicaciones éticas.

¿Por qué los científicos son escépticos?

Primero, una breve lección de ciencias. CRISPR actúa como un par de tijeras genéticas, lo que permite a los científicos extraer genes del ADN y eliminar características no deseadas. Tiene un gran potencial para cualquier cosa, desde el cese del hambre hasta la eliminación de enfermedades genéticas, pero la investigación ha sido cautelosa ya que los que están en el campo navegan por el campo de la minería técnica y ética.

La técnica CRISPR se ha utilizado anteriormente en embriones humanos, pero la mayoría de los científicos están de acuerdo en que está lejos de ser refinada para que estos embriones se vuelvan a implantar en el útero, lo que él afirma haber hecho. “Se ha reconocido ampliamente que la ciencia aún no está lista para la aplicación clínica”, dijo Sarah Chan, bioética y directora del Instituto Mason de Medicina, Ciencias de la Vida y Derecho de la Universidad de Edimburgo. “Es necesario hacer más para resolver las incertidumbres y tratar de comprender los riesgos”.

Hay dos problemas científicos principales a los que se enfrentan los investigadores de CRISPR y que asegura haber superado. Los primeros son los “efectos fuera del objetivo”, que se refieren al peligro de editar otros genes además del que está intentando modificar. “Realmente estamos en las primeras etapas de la investigación de edición del genoma”, dice Joyce Harper, investigadora de reproducción en UCL. “Simplemente no sabemos qué podría hacer y qué podría significar para la persona”.

El segundo problema es el “mosaicismo”, que ocurre cuando solo algunas de las células de un organismo se modifican con éxito. “No tenemos idea del efecto que esto pueda tener en el futuro hombre”, dice Harper. “Si lo hace para la fibrosis quística, por ejemplo, y tiene corrección en sólo una cuarta parte de las células, esa persona seguirá teniendo fibrosis quística”.

Si ha realizado los descubrimientos científicos necesarios para superar estos obstáculos, hay poca evidencia en el artículo publicado. Este hallazgo no se informó en una revista revisada por pares. En cambio, salió a la luz en dos informes médicos publicados en el registro de ensayos clínicos de China y en un video promocional en YouTube. “No publicó nada al respecto en una revista revisada por pares”, dice Harper. “Antes de que alguien pueda aplicar esta tecnología, debe verificar su efectividad y seguridad para que pueda ser evaluada por la comunidad científica”.

¿Es ético?

Según Ewan Birney, director del Instituto Europeo de Bioinformática, el trabajo sería “casi con certeza” poco ético en un entorno europeo. “Este tipo de ciencia necesita una regulación sólida en la que la sociedad pueda confiar”, escribió.

Birney también plantea preguntas sobre la elección del gen en el que él y sus colegas han decidido centrarse. La mayoría de las discusiones sobre el uso de CRISPR en humanos se han centrado en enfermedades genéticas, como la fibrosis quística, cosas que pueden examinarse para el uso de las técnicas actuales. “Actualmente, no hay enfermedades genéticas graves en las que el diagnóstico previo a la implementación no funcione, pero CRISPR sí funcionaría”, explica Birney.

Observó el gen CCR5, que se usa para crear canales de proteínas que el VIH usa para ingresar a las células. Las personas sin un gen tienen cierta resistencia a la enfermedad y algunos tratamientos usan medicamentos para bloquear estos canales y evitar que el virus ingrese.

Estudió el reclutamiento de parejas en las que el padre era VIH positivo y la madre VIH negativa y utilizó CRISPR para eliminar el gen CCR5 de los embriones y darles resistencia al VIH. Sin embargo, según Harper y otros, el riesgo de transmisión del VIH en este escenario es relativamente bajo y existen otros métodos probados para reducir aún más el riesgo.

“No estamos hablando de una enfermedad terminal incurable”, dice Chan. “Poner este pequeño beneficio marginal frente a los riesgos altos y aún desconocidos del uso de la edición de genes no es una actitud ética o responsable”.

Chan dice que alguien que tiene tanta prisa sin esperar un consenso público sobre el uso de tecnologías de edición de genes en humanos corre el riesgo de restaurar todo el campo. “Lo que realmente necesitamos es un diálogo público global e inclusivo, que intente involucrar a todos los involucrados”, dice.

¿Porqué ahora?

El momento de la noticia es interesante. Llega justo cuando los principales genetistas del mundo se reúnen en Hong Kong para la segunda cumbre internacional de edición del genoma. Está previsto que hable tanto el miércoles como el jueves, y la comunidad científica espera con interés más detalles sobre su trabajo que puedan verificar o desacreditar sus afirmaciones. “Necesitamos escuchar su presentación, necesitamos ver sus informes científicos”, dice Harper. “Tenemos que ver lo que hizo, tiene que decir lo que hizo para validar esto y demostrar realmente que no tiene mosaicos ni efectos fuera de los objetivos”.

Harper visitó laboratorios de investigación en Shenzhen y vio el nivel de inversión en tecnologías genéticas en China. Ella cree que es posible que Él realmente hizo lo que afirmó y tuvo un gran descubrimiento secreto de CRISPR. “No hay nada publicado en este momento que sugiera que estamos cerca de él, pero los descubrimientos pueden ocurrir de la noche a la mañana”, dice. “Las próximas semanas serán realmente interesantes”.

En su video de YouTube, dice que quiere que la tecnología se use solo para prevenir enfermedades y no para manipular aspectos como la apariencia y el coeficiente intelectual. “La cirugía genética es y debe seguir siendo una tecnología para la curación”, dice. Si se pueden verificar sus afirmaciones, Harper dice que los próximos pasos son confirmar la seguridad y efectividad del procedimiento por parte de varios equipos de investigación antes de que sea ampliamente utilizado en humanos, seguido de un debate público y político y cambios en la legislación.

“Tenemos que decidir para quién lo usaremos y cuándo lo usaremos”, dice Harper. “Pase lo que pase, tenemos que pasar al debate público. Este será un cambio fundamental en la forma en que tenemos hijos. “

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