El envejecimiento es una enfermedad. La terapia genética podría ser la “cura”

Después de que a su hijo le diagnosticaran diabetes tipo 1, Elizabeth Parrish comenzó a investigar tratamientos de terapia génica. Luego comenzó a probarlos por su cuenta.

En septiembre de 2015, Elizabeth Parrish voló desde Seattle a Colombia para recibir un tratamiento experimental.

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Pasó más de dos años estudiando la literatura, hablando con expertos y decidió tomar la terapia génica, un tratamiento para los trastornos genéticos que agrega genes a las células para reemplazar las defectuosas o ausentes. Ella había ordenado las células terapéuticas meses antes y había hecho arreglos para que un técnico administrara la terapia en una habitación limpia, a poca distancia de un hospital, en caso de que sufriera una respuesta inmune deficiente. La terapia genética se envió en un recipiente cerrado y se administró por vía intravenosa durante un período de aproximadamente cinco horas. Parrish permaneció bajo observación durante unos días y luego voló a casa.

“¿Me preocupé después de eso?” Sí, dice Parrish. “Definitivamente estaba buscando pistas de que algo andaba mal en mi cuerpo. Estaba extremadamente consciente de cada dolor y tristeza. “Se había convertido en la primera persona en someterse a una terapia genética para la enfermedad que la afectaba. ¿Su condición? Volverse viejo.

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En enero de 2013, el hijo de Liz Parrish fue diagnosticado con diabetes tipo 1. “Cada pocos días, tenía un nivel devastadoramente bajo de azúcar en la sangre”, dice Parrish. “Constantemente me recordaban que nosotros, como seres humanos, pasamos mucho tiempo tratando de fingir que nuestra muerte no es eminente”. Recuerda que le dijeron que su hijo tenía suerte porque la diabetes era tratable. “Me afectó mucho el tiempo que pasé en los hospitales de niños”, dice Parrish. Había leído sobre las promesas de la medicina moderna, especialmente la terapia genética. “Empecé a tratar de averiguar por qué nada se traduce en hospitales donde mueren niños”.

Parrish comenzó a asistir a conferencias médicas por su cuenta. “Encontré esta conferencia en Cambridge que parecía ser sobre genética”, dice Parrish. “Resultó ser una cuestión de longevidad”. Allí aprendió cómo los cambios genéticos ya habían extendido la vida útil normal de los gusanos hasta 11 veces y de los ratones cinco veces. “Me hizo darme cuenta de que si el envejecimiento fuera una enfermedad y todo el mundo padeciera una enfermedad, la forma más rápida de financiar esta investigación sería educar al mundo sobre cuál era el caso y hacerles perder dinero después de encontrar una cura”, Parrish dice.

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En ese momento, Parrish, que hasta entonces trabajaba a tiempo parcial para empresas de software, montó su propia empresa, BioViva, para acelerar la terapia y brindar acceso a los pacientes. “¿Por qué tantos pacientes tuvieron que esperar, sufrir y morir?” Pregunta Parrish. Corro tanto riesgo que los pacientes mueran mientras esperan el tratamiento. Necesitamos cambiar eso drásticamente. Tenemos millones de personas con enfermedades terminales en el planeta en este momento. Estos pacientes deben tener acceso a las terapias más prometedoras que no tengan una multitud de efectos fuera del objetivo. No existe inteligencia artificial ni metanálisis de estas terapias para reemplazar lo que está sucediendo en el cuerpo humano. Y dejamos que la gente muera porque estamos tan preocupados que una terapia podría matarlos. Este es el peor fenómeno legal. “

Parrish luego tomó otra decisión: probaría la primera terapia por su cuenta. “Pensé que era lo más responsable y ético que podía hacer. Pensé que la empresa debería tomar sus propios medicamentos antes de cambiar de paciente. “

Parrish probó dos terapias. Uno fue un inhibidor de la miostatina, un fármaco diseñado para aumentar la masa muscular, y el segundo fue la terapia con telomerasa, que prolonga los telómeros, una parte de los cromosomas que protege el material genético del daño y permite la replicación del ADN. El alargamiento de los telómeros puede, al menos en teoría, extender la vida celular y hacer que las células sean más resistentes al daño.

“Tomamos cosas como las terapias genéticas y las usamos como tecnología”.

“La terapia con telomerasa ha revertido el envejecimiento y ha prolongado la vida de los ratones”, dice Parrish. “Asumí que esta era la terapia más prometedora de la historia, y que simplemente se estaba investigando y no iba más allá como una opción viable debido a lo que parecían ser problemas de patentes y muchos académicos sentados en la valla. Nunca sabremos si no lo contamos en humanos. Es casi un punto cuestionable tratar de seguir discutiendo si funciona o no si nunca lo usamos. Es como si los lemmings se alejaran de la roca y esperaran que alguien más resolviera el problema. “

Unas semanas después del tratamiento, Parrish se sometió a exámenes de seguimiento por parte de terceros independientes. Sus telómeros de glóbulos blancos se habían extendido en más de 600 pares de bases, lo que, según Parrish, significa que se han expandido en el equivalente a 20 años. La resonancia magnética de cuerpo completo reveló un aumento de la masa muscular y una disminución de la grasa intramuscular. Otras pruebas indican que Parrish ahora ha mejorado la sensibilidad a la insulina y ha reducido la inflamación.

“La empresa se creó esencialmente para demostrar que estas terapias funcionan o no”, dice Parrish. “Recuerde que BioViva no es una organización de investigación. Tomamos cosas como las terapias genéticas y las usamos como tecnología. Nos gustaría crear un mercado abierto en el que las personas tengan acceso a la compra de estas tecnologías, tal como se compraría un teléfono móvil o una computadora. “

Se están realizando otras pruebas en el Laboratorio George Church de Harvard. Parrish y su equipo están trabajando actualmente con otras clínicas hospitalarias de todo el mundo para realizar varios estudios de seguridad y viabilidad en seres humanos. “Ya puse las cosas en perspectiva de que sin medicación, mi hijo habría muerto y habría sido el verdadero sentido de mi vida”, dice Parrish. “Era una persona que honestamente sentía que no contribuía mucho a la sociedad, y esta era mi oportunidad de hacerlo”.

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