Este es el año en que CRISPR pasa del laboratorio a la clínica

En 2021, descubriremos aún más usos para la tecnología innovadora de edición de genes.

Desde que mis colegas y yo describimos por primera vez CRISPR como una herramienta de ingeniería del genoma en 2012, la técnica ha transformado la investigación fundamental. Se han publicado más de 15.000 artículos que contienen el término, se han editado cientos de organismos diferentes y este enfoque de la edición de genes ha sido ampliamente adoptado por científicos que trabajan en soluciones del mundo real que pueden cambiar millones de vidas.

En 2021, los investigadores utilizarán CRISPR para mejorar nuestra respuesta médica a la pandemia Covid-19. Los equipos continuarán trabajando juntos y traerán al mercado herramientas de diagnóstico vitales basadas en CRISPR que son precisas, rápidas e indoloras. Uno en desarrollo y desarrollado por Mammoth Biosciences, una compañía que cofundamos con socios en la Universidad de California, San Francisco y la compañía farmacéutica GSK, puede detectar e indicar la presencia de ARN del SARS-CoV-2 de una manera similar a una prueba de embarazo.

Si bien estas herramientas permitirán que nuestra sociedad se reabra (y permanezca abierta) al mejorar la detección de virus, CRISPR también tendrá un efecto importante en la forma en que tratamos otras enfermedades. En 2021, veremos un mayor uso de las enzimas CRISPR-Cas para respaldar una nueva generación de terapias individualizadas y rentables. Con las enzimas CRISPR, podemos cortar ADN en ubicaciones precisas, utilizando proteínas especialmente diseñadas, y podemos insertar o eliminar fragmentos de ADN para corregir mutaciones.

A medida que profundizamos nuestra comprensión del genoma humano y los trastornos genéticos, los pacientes con enfermedades que antes eran intratables, como la anemia de células falciformes y el cáncer, se beneficiarán más de las terapias basadas en CRISPR que se están trasladando rápidamente del laboratorio a la clínica. En 2019, Victoria Gray, por ejemplo, se convirtió en una de las primeras pacientes del mundo en recibir terapia CRISPR para su enfermedad genética. Ya ha visto mejoras significativas en su salud, incluida la reducción del dolor y la necesidad poco común de transfusiones de sangre.

CRISPR también nos permitirá actuar con más audacia frente a otros temas importantes e interconectados, como la seguridad alimentaria, la sostenibilidad ambiental y la desigualdad social. La tecnología nos ayudará a producir cultivos más nutritivos y robustos, establecer “acciones genéticas” para controlar la propagación de otras enfermedades infecciosas como el Zika y desarrollar fuentes de energía más limpias, como los biocombustibles a base de algas.

El impacto positivo de CRISPR no nos eximirá de las preguntas en curso sobre su seguridad, acceso justo y ética. El esfuerzo coordinado liderado por la OMS y las Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina de EE. UU. Para garantizar que CRISPR no se vea perjudicado ha crecido después de la controversia sobre los “Hijos de CRISPR” de 2018. Los científicos o legisladores serán reemplazados por discusiones sólidas sobre cómo establecer regulaciones apropiadas que no sofocan la tecnología, pero le permiten alcanzar su potencial para ayudar a los más necesitados.

Además, nuestros esfuerzos globales se redoblarán para asegurar que la tecnología continúe impulsando la investigación científica, creando nuevos empleos y, en última instancia, redefiniendo cómo la humanidad podría prosperar. En un mundo que Covid-19 cambió para siempre, encontraremos formas de aplicar CRISPR de manera responsable en 2021 y más allá.

Jennifer Doudna es bioquímica de UC Berkeley y co-inventora de CRISPR

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