Los biólogos ayudan a los ratones sordos a volver a oír insertando genes sanos en sus oídos

El documento muestra una «recuperación sin precedentes de la función del oído interno» y podría usarse en humanos.

La pérdida auditiva afecta a millones de personas en todo el mundo y, en aproximadamente la mitad de estos casos, la causa principal es genética. Ahora, los investigadores médicos han podido restaurar la audición y el equilibrio en ratones introduciendo genes mutantes en sus cuerpos. Dos artículos publicados en la revista Nature Biotechnology describen los resultados.

«Demostramos la recuperación de la expresión de genes y proteínas, la restauración de la función de las células sensoriales, el rescate de la función auditiva compleja y la recuperación del comportamiento auditivo y el equilibrio a niveles casi naturales», dicen los otorrinolaringólogos de la Escuela de Medicina de Harvard en su investigación.

Se dice que el artículo muestra una «recuperación sin precedentes en la función del oído interno» y afirma que «las terapias biológicas para tratar la sordera pueden ser adecuadas para la traducción en humanos».

Durante el trabajo, se utilizaron ratones jóvenes para demostrar que el método funciona. A los ratones se les había administrado artificialmente el síndrome de Usher tipo IC, que en humanos causa sordera, disfunción del equilibrio y ceguera.

La mayoría de las personas que nacen con el síndrome de Usher tipo I y tipo II sufren de pérdida auditiva de severa a profunda, así como problemas de visión. Las personas con tipo III se enfrentan a una pérdida auditiva más adelante en la vida. El trabajo del personal médico de Harvard se centró exclusivamente en la aparición del síndrome de pérdida auditiva.

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Para abordar la sordera, el equipo de investigación inyectó una versión sintética del virus adenoasociado, que tiene muy poco impacto en los humanos, en los oídos de los ratones. El virus contenía una copia normal del gen Ush1c mutante, que causa sordera en el síndrome. Fue la primera vez que los científicos pudieron encontrar un virus que puede ingresar al oído interno y transmitir genes a las células ciliadas internas y externas necesarias para una audición normal.

«La entrega de una copia normal del gen mutante, Ush1c, a la cóclea poco después del nacimiento de los ratones condujo a altos niveles de proteína Ush1c en las células ciliadas externas e internas, la reparación de los haces de células ciliadas dañados y una mejora sólida de la audición y equilibra el comportamiento, permitiendo que los ratones profundamente sordos escuchen susurros «, dijo un comunicado publicado junto con la investigación.

«Puedo restaurar la discapacidad auditiva a través de la transferencia de genes», dice Andrew Forge, profesor emérito de biología de células auditivas en el University College de Londres y autor del primer artículo, Nature, dice DyN Noticias.

Ruth Taylor, otra investigadora de la UCL involucrada en el artículo, probó el método de transferencia de genes con tejido humano. Usando tejido vestibular, los académicos de UCL pudieron demostrar que el virus puede transferir el gen al tejido humano en cultivo. «Hicieron muchas pruebas del concepto en ratones», dice Forge. «La parte que hice fue la parte extra para mostrar que esto podría funcionar en las personas».

Explica que el trabajo, y el campo en general, está tratando de responder a una gran pregunta: «¿Puedes manipular el sistema para curar las cosas que están mal?»

Forge agrega: «Este tipo de terapia, si hay una terapia, será cómo funcione».

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