Por qué las células tienen el poder oculto de salvar miles de vidas

Las terapias celulares han surgido como tratamientos para el cáncer de sangre en etapa terminal. Liberar su poder oculto tiene el potencial de salvar a muchas más personas.

La mayoría de las drogas que salvan vidas que usamos hoy en día son entidades sin vida. Modulamos nuestras funciones corporales al desviar la química que subyace a nuestra biología. Esto se debe al hecho de que históricamente nos ha faltado la comprensión y la capacidad para controlar la unidad fundamental de la vida: la célula. Pero después de años de progreso científico y médico, ahora estamos listos para liberar el poder del uso de células como «fármacos» terapéuticos.

En los últimos años, las terapias celulares han surgido como tratamientos efectivos para el cáncer de sangre en etapa terminal, salvando miles de vidas y dando esperanza a los pacientes. Pero estos resultados marcan solo el comienzo de lo que será una revolución extraordinaria en la medicina, ya que buscamos curas potenciales para cánceres de tumores sólidos como el cáncer de ovario, enfermedades genéticas como la anemia de células falciformes y enfermedades autoinmunes como la enfermedad de Crohn. A la luz de estos hallazgos, 2019 marcará el año en el que veremos a la célula como una parte central del repertorio farmacológico estándar.

Dos grandes olas definieron el éxito de la industria farmacéutica en el siglo XX: el desarrollo de fármacos de moléculas pequeñas, como Lipitor, que se utiliza para reducir el colesterol; y el de productos biológicos, como el antiinflamatorio Humira.

La primera ola utilizó la química para comprender cómo los fármacos de moléculas pequeñas afectan nuestros cuerpos. Las primeras empresas farmacéuticas eran indudablemente más hábiles en química compleja que en biología y, hasta el día de hoy, las empresas farmacéuticas todavía emplean a algunos de los mejores químicos del mundo. La segunda ola fue el descubrimiento y uso de sustancias biológicas: péptidos, proteínas y anticuerpos que son producidos por organismos vivos y diseñados usando información de genómica y proteómica.

En 2019 veremos una tercera ola ingresar a sus propias terapias celulares. Ahora podemos manipular una gran cantidad de células con microfluidos avanzados, podemos leer información genómica mediante secuenciación, podemos introducir nuevos genes con vectores virales, podemos editar el genoma con CRISPR y podemos comprender toda esta información con biología computacional y bioinformática. Con estos descubrimientos, estamos entrando en un momento en el que, imaginablemente, podremos programar células para realizar tareas complejas, como reparar heridas, distinguir tejido canceroso de tejido benigno y entregar medicamentos a lugares donde detectan enfermedades. Y ya hemos comenzado a construir una infraestructura de producción y logística para entregar estas células terapéuticas a pacientes de todo el mundo.

Estos desarrollos no han pasado desapercibidos para la industria y el gobierno. Las terapias celulares de primera generación han generado miles de millones de dólares en salidas de empresas y han desencadenado una explosión de investigación e inversión en nuevos tratamientos en muchas áreas. Y la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU., A través de su Centro de Evaluación e Investigación Biológica, está allanando el camino para el campo en rápida evolución de las terapias celulares y genéticas. A menudo es más fácil aprobar nuevas terapias en este espacio que en el trillado camino de las moléculas pequeñas.

En 2019, finalmente saldremos de la fase de instalación de este ciclo tecnológico y pasaremos a la fase de implementación. Ya no preguntaremos si podemos ofrecer estos tratamientos, sino que preguntaremos cómo podemos ofrecerlos, para todos los pacientes que sean elegibles. Habrá un gran debate sobre los costos, porque las terapias basadas en células siguen siendo caras y, por lo tanto, inaccesibles para muchos. Pero también habrá una gran demanda. Estas terapias tienen el potencial de salvar miles de vidas y muchas familias y comunidades ejercerán una fuerte presión para acceder a ellas.

Francisco Gimenez es director y Joe Lonsdale, socio general de 8VC, un fondo de biotecnología de capital riesgo en San Francisco.

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